2款罕見病特醫食品通過注冊審批
時間：2025-01-23 08:54 來源：市說新語微信號
近日，兩款分別適用于苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥罕見病患兒食用的特醫食品獲得產品注冊，實現國產產品零的突破，有利于提升罕見病特醫食品的可及性。這是市場監管總局首批適用優先審評審批程序的快速審批產品，其審評時限從60個工作日壓縮至20個工作日，并優先安排對其進行現場核查和抽樣檢測。
時間：2025-01-23 08:54 來源：市說新語微信號 苯丙酮尿癥、甲基丙二酸血癥和丙酸血癥均屬于氨基酸代謝障礙類罕見病，苯丙酮尿癥發病率約為1/10000，甲基丙二酸血癥約為1/15000，丙酸血癥約為1/200000。特醫食品是此類罕見病臨床治療中的主要治療方式，患者需及時、終生、足量使用特醫食品。
